Inverkehrbringen eines Arzneimittels für seltene Leiden

Das Gericht der Europäischen Union hat den Beschluss der EU-Kommission, mit dem die Zulassung von Orphacol abgelehnt wurde, für nichtig erklärt. Die Genehmigung für das Inverkehrbringen dieses Arzneimittels für seltene Leiden kann erteilt werden, weil eine allgemeine medizinische Verwendung seit mehr als zehn Jahren vorliegt.

Das Recht der Europäischen Union – die Arzneimittelverordnung 726/2004 und der Gemeinschaftskodex für Humanarzneimittel – sieht vor, dass jedem Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen (Zulassung) eines Humanarzneimittels die Ergebnisse der vorklinischen und klinischen Versuche des Arzneimittels beizufügen sind. Davon abweichend gilt jedoch ein vereinfachtes Verfahren u. a. für Arzneimittel für seltene Leiden (d. h. für Arzneimittel zur Behandlung von sehr seltenen und schweren Erkrankungen). Dann braucht der Antragsteller nicht die Ergebnisse der vorklinischen und klinischen Versuche vorzulegen, wenn er nachweisen kann, dass die Wirkstoffe des Arzneimittels für mindestens zehn Jahre in der Union allgemein medizinisch verwendet wurden und eine anerkannte Wirksamkeit sowie einen annehmbaren Grad an Sicherheit aufweisen. In diesem Fall werden die Ergebnisse der Versuche durch einschlägige wissenschaftliche Dokumentation ersetzt.

Die Gesellschaft Laboratoires CTRS (Cell Therapies Research & Services) hat das Arzneimittel Orphacol entwickelt, dessen Wirkstoff Cholsäure ist. Dieses Arzneimittel für seltene Leiden ist zur Behandlung seltener, aber sehr ernster Lebererkrankungen bestimmt. Werden diese Erkrankungen in den ersten Lebenswochen oder -monaten nicht angemessen behandelt, können sie zum Tod führen. Am 30. Oktober 2009 stellte CTRS bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) einen Antrag auf Zulassung dieses Arzneimittels ...

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